费嘉主编的《小核酸药物开发技术》共分十四章，介绍了小核酸药物开发的相关技术。包括：小核酸开发技术基础、反义寡核苷酸药物开发技术、三链核酸、CpG寡核苷酸与免疫调节、 Aptamer技术、Decoy技术、核酶、siRNA药物开发技术、microRNA药物开发技术、生物芯片技术、蛋白质组学技术、代谢组学技术、生物信息学技术、系统生物学技术等。

本书力图结合分子生物学的最新技术，从小核酸药物的靶标鉴定、化学合成及修饰到动物实验、临床验证，系统而详细介绍小核酸药物开发技术，对生物医药相关学科的研究生、新药研发人员、制药工业界和高科技投资者具有适用价值。

第一章 小核酸药物的研发

 1 小核酸药物

1.1 反义寡核苷酸

1.2 三链DNA技术

1.3 CpG寡核苷酸

1.4 Aptamer技术

1.5 Decoy技术

1.6 核酶

1.7 siRNA药物

1.8 microRNA药物

 2 小核酸药物研发

2.1 小核酸药物的研究阶段

2.2 小核酸药物的开发和产业化阶段

2.3 小核酸药物的商业化阶段

 3 生物技术药物产业化

 参考文献

第二章 反义寡核苷酸药物开发技术

 1 引言

 2 反义寡核苷酸的作用机理

2.1 水解靶标mRNA

2.2 调节前体mRNA的剪接

2.3 阻断蛋白质的翻译

2.4 切除mRNA5端帽子结构

2.5 调节mRNA多聚腺苷酸化位点

 3 反义寡核苷酸的化学修饰

3.1 寡核苷酸化学修饰的种类

3.2 寡核苷酸药物化学修饰的应用和创新

 4 反义寡核苷酸的药物传递

4.1 脂质体介导的递送方法

4.2 特异受体的配体导向递送方法

4.3 纳米粒介导的递送方法

 5 反义寡核苷酸的应用

5.1 利用反义寡核苷酸研究基因功能

5.2 反义寡核苷酸在肿瘤治疗中的应用

 6 反义寡核苷酸药物开发现状

 参考文献

第三章 三链核酸

 1 三链DNA的结构

 2 三链DNA的设计与合成

 3 三链DNA的应用

3.1 顺向嘧啶（TC）寡核苷酸的识别效应

3.2 反向嘌呤（G、GA、GT）寡核苷酸的识别效应

3.3 识别TA断点的寡核苷酸

3.4 识别CG和TA断点同时存在的寡核苷酸

3.5 前景及预测

 参考文献

第四章 CpG寡核苷酸与免疫调节

 1 CpG结构特征

 2 CpG0DN的免疫学活性

 3 CpGODN的应用

3.1 CpGODN抗肿瘤的研究

3.2 CpGODN抗感染的研究

3.3 CpGODN作为疫苗佐剂的研究

3.4 前景与问题

 参考文献

第五章 Aptamer技术

 1 适配子的筛选

1.1 SELEX技术的基本原理和过程

1.2 SELEX技术的特点

1.3 SELEX技术的完善

 2 适配子的特点

2.1 适配子的优点

2.2 适配子与抗体

 3 适配子在治疗方面的应用

3.1 抗凝血

3.2 抑制血管生成

3.3 免疫调节

3.4 抗病毒

3.5 炎症治疗

3.6 抑制增殖

 4 适配子在肿瘤学方面的应用

4.1 肿瘤诊断

4.2 肿瘤治疗

 5 适配子在其他方面的应用

5.1 生物传感器

5.2 适配子技术与纳米技术的结合

5.3 适配子在环境毒理学中的应用

5.4 小结

 参考文献

第六章 Decoy技术

 1 转录因子decoy策略的概念及作用原理

 2 转录因子decoy的化学修饰

 3 转录因子decoy的优点

 4 转录因子decoy的应用进展

4.1 E2F decoy

4.2 NF—kappaB decoy

4.3 AP—1 decoy

4.4 STAT3 decoy

4.5 CRE—Itecoy

4.6 Spl—decoy

4.7 Egr—1 decoy

 5 Decoy技术应用前景及存在的主要问题

 参考文献

第七章 核酶

1 核酶

1.1 I型内含子

1.2 Ⅱ型内含子

1.3 RNase P

1.4 锤头型核酶

1.5 发夹型核酶

1.6 HDV核酶

1.7 VS核酶

 2 核酶的应用

2.1 抗肿瘤血管生成

2.2 AIDS的治疗

2.3 病毒性肝炎基因治疗研究

2.4 小结

 参考文献

第八章 siRNA药物开发技术

 1 siRNA的原理和作用机制

1.1 RNAi的分子机制

1.2 siRNA的设计原则

1.3 siRNA的合成方法

 2 siRNA的应用

2.1 基础医学

2.2 siRNA在药物研究中的应用

2.3 siRNA在临床医学研究中的应用

2.4 前景及问题

 参考文献

第九章 microRNA药物开发技术

 1 microRNA的生物合成和作用机制

1.1 microRNA的生物合成

1.2 microRNA的作用机制

 2 microRNA在疾病发生中的作用

2.1 microRNA与肿瘤

2.2 microRNA与其他疾病

 3 microRNA在疾病治疗中的应用

3.1 高表达的microRNA与疾病的治疗

3.2 低表达的microRNA与疾病的治疗

 4 microRNA核酸药物的应用前景及存在的主要问题

 参考文献

第十章 生物芯片技术在药物开发中的应用

 1 生物芯片的概念

1.1 基因芯片

1.2 蛋白质芯片

1.3 组织芯片

1.4 芯片实验室

 2 生物芯片技术在药物开发中的应用

2.1 基因芯片技术的应用

2.2 蛋白质芯片在药物开发中的作用

2.3 组织芯片在药物开发中的作用

2.4 芯片实验室在药物开发中的作用

 3 结语

 参考文献

第十一章 蛋白质组学与药物开发

 1 蛋白质组学

 2 蛋白质组学简介

2.1 蛋白质组学产生的科学背景

2.2 蛋白质组学的概念

2.3 国际蛋白质组学计划

2.4 中国的肝脏蛋白质组计划

 3 蛋白质组学的研究内容

3.1 研究内容

3.2 研究方法

3.3 研究技术

 4 蛋白质组学的应用及意义

4.1 蛋白质组学的应用

4.2 蛋白质组研究的意义

 5 蛋白质组学发展现状趋势与展望

5.1 趋势与展望

5.2 中国蛋白质组学的现状与趋势

 参考文献

第十二章 代谢组学与药物开发

 1 代谢组与代谢组学定义

 2 代谢组学与基因组学、转录组学和蛋白质组学

 3 代谢组学的研究方法

 4 代谢组学分析技术

4.1 核磁共振技术

4.2 色谱与质谱联用技术

4.3 色谱—核磁—质谱联仪法

4.4 代谢组数据分析

 5 代谢组学在医药研究中的应用

5.1 在功能基因组研究中的应用

5.2 在疾病诊断研究中的应用

5.3 在药物研发中的应用

5.4 在中医药研究中的应用

5.5 展望

 参考文献

第十三章 生物信息学与药物开发

 1 生物信息学简介

1.1 历史背景

1.2 研究范围

1.3 生物数据库

 2 生物信息与医药应用

2.1 生物靶标

2.2 通路与网络

2.3 生物信息综合分析应用

2.4 药物开发

 参考文献

第十四章 系统生物学在药物开发和中医药现代化中的作用

 1 系统生物学

1.1 系统生物学思维方法

1.2 系统生物学的基本工作流程

1.3 系统生物学的基本特点

 2 系统生物学与药物开发

2.1 实验方法

2.2 数据分析和途径信息学

2.3 文献挖掘

2.4 数学建模

 3 系统生物学与中医药现代化

3.1 中医理论与系统生物学的共同语言

3.2 系统生物学是中西医结合的创新平台

3.3 系统生物学展望

 参考文献